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启明星,新型AAV载体扩大了治疗范围

发布时间:2021-01-18 12:13编辑:小狐阅读: 44次 手机阅读

启明创投投资企业克睿基因与勃林格殷格翰今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台新型腺相关病毒(AAV)载体,用于下一代肝靶向基因治疗。

克睿基因成立于2016年,是一家专注于病毒递送及基因应用的创新基因治疗公司,致力于通过其创新的技术扩大前沿的基因治疗领域。凭借其世界领先的AAV制造能力,克睿基因专有的VELPTM平台可快速、地设计、选择和优化具有特殊功能的AAV载体,并显着改善体内基因的传递性能,这将使基于AAV的基因治疗能够用于更广泛的疾病治疗。

这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合,从而为患者潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。

启明星,新型AAV载体扩大了治疗范围(图1)

现有的AAV血清型的临床应用受到其某些特征的限制,例如低的转导效率和组织特异性以及高的免疫原性。因此,寻找新的AAV血清型以克服这些对于大多数基于AAV的基因治疗至关重要。

启明星,新型AAV载体扩大了治疗范围(图2)

与其他传统的载体工程技术相比,克睿基因专有的VELPTM平台有几个关键的方法创新,其中包括构建具有高多样性和有效比率的质粒库的综合策略。优化的AAV生产方案可确保基因组和衣壳配对的高正确率和世界一流的病毒库生产能力。同时生理相关的动物模型能保证AAV载体筛选和验证的质量。通过这一系列技术上的创新和优化,VELPTM平台使寻找 “正确的”AAV载体的过程大大缩短。

到目前为止,勃林格殷格翰中国外部创新中心已与多个中国知名科研机构和生物技术公司建立了合作伙伴关系。

勃林格殷格翰大中华区外部创新合作中心负责人张巍怡博士表示:“勃林格殷格翰致力于下一代具有突破性的医学疗法,基因疗法是公司跨边界研究团队正在探索的重点领域之一。先进的VELPTM技术平台可以为提高新型AAV筛查效率有效的解决方案,并有助于进一步扩大我们在基因疗法领域的工作。我们很高兴与克睿基因携手合作,我们相信能够共同改善下一代基因疗法。”

本文相关词条概念解析:

基因

基因(遗传因子)是遗传变异的主要物质。支配着生命的基本构造和性能。储存着生命孕育、生长、凋亡过程的全部信息,通过复制、转录、表达,完成生命繁衍、细胞分裂和蛋白质合成等重要生理过程。生物体的生、长、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。它也是决定生命健康的内在因素。因此,基因具有双重属性:物质性和信息性。

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