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但基因疗法如果要作为医药产品

发布时间:2021-01-19 09:25编辑:小狐阅读: 721次 手机阅读

基因是当今最受瞩目的医学和生物技术之一。它可以在活体基因组的特定位置插入、删除、修改或替换一段DNA片段,被认为是可以解决诸多疑难病症的“终极方法”2020年诺贝尔化学奖就颁给了基因技术的两位先驱。最近,这种技术在中国的应用也有了新突破。

10月27日,创立于2015年的生物医药公司博雅辑因EdiGene在官网宣布,国家药品局药品审评中心CDE已受理其产品ET-01的临床试验申请。这个产品简单而言是一种基于CRISPR/Cas9基因技术的造血干细胞注射液,针对治疗重症β地中海贫血症下简称“地贫”。这也是中国首个申报IND新药临床试验申请的基因药物。

但基因疗法如果要作为医药产品(图1)

地贫是一种由基因缺陷引发的疾病。根据北京师范大学中国公益研究院等机构2015年发布的《中国地中海贫血蓝皮书》下简称“《蓝皮书》”,中国约有重型和中间型地贫患者30万人,地贫基因携带者达3000万人。

传统的地贫治疗方案主要有两种,一种是输血替代治疗。患者需要每2至5周定期输血,由于反复接受输血治疗,会导致身体全身组织器官铁过载,因此,输血治疗要配合使用去铁剂,这种治疗方案往往伴随终生,无法根治,年均治疗费用往往在10万元以上。

另一种治疗方案是移植治疗,比如移植异体造血干细胞、移植脐带血,这是目前唯一一种能根治地贫的方法,蓝皮书调查的平均治疗费用在40万元左右。这种方案的缺点是配型困难,并且容易产生排异反应。

简单而言,博雅辑因的ET-01疗法是先提取自体造血干细胞,在利用基因技术修饰基因过后,回输给患者,相比原来的造血干细胞移植疗法,这么做最大的好处是避免了排异反应。

博雅辑因使用的CRISPR-Cas9技术是如今最被寄予期望的基因技术。它大幅拓展了基因的实际应用场景,更重要的是,这个技术还很方便,大部分实验室都可以自己实现。这使得基因的实际应用前景大增,它也成为了研究和投资的热点。

博雅辑因就是这一热潮的参与者。不久前,博雅辑因刚宣布完成4.5亿元B轮融资。博雅辑因首席执行官魏东曾对媒体表示,优先借此推进地贫基因的治疗原因主要在于,在技术落地初期选用机制相对直接的疾病攻克,成功率更大;另一原因在于地贫是一种单基因遗传疾病,可操作性更强。

此前,针对地贫的基因治疗已有尝试,主要代表是美国蓝鸟生物(Bluebird Bio)公司的基因治疗药物Zynteglo。但它的价格高达180万美元/人。

目前,中国与基因相关的临床研究数量位居世界第二位,仅次于美国。其中一个原因在于,中国拥有大量适合基因疗法的患者。

根据德勤今年5月发布的一份细胞和基因疗法市场分析报告,中国患有遗传疾病的人数达5700万。对于博雅辑因这一类中国本土的前沿生物科技公司来讲,他们在解决这一类疾病问题的角色显得尤为重要起来。

博雅辑因的进展还可能会推动基因治疗领域今后的审批。此前,国内大多数同类项目选择的是先申请“作为一种生物医药技术开展研究者发起的临床研究”IIT这种研究主要针对药厂尚未涉及的新领域,能够促进前沿研究。但基因疗法如果要作为医药产品,需要由国家药品局药品审评中心受理后才能开展注册性临床试验IND这一步骤十分严格。

本文相关词条概念解析:

基因

基因(遗传因子)是遗传变异的主要物质。支配着生命的基本构造和性能。储存着生命孕育、生长、凋亡过程的全部信息,通过复制、转录、表达,完成生命繁衍、细胞分裂和蛋白质合成等重要生理过程。生物体的生、长、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。它也是决定生命健康的内在因素。因此,基因具有双重属性:物质性和信息性。

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